Фото: Tom Ellenberger, Washington University School of Medicine in St. Louis.

Поддержанный Биллом Гейтсом биотехнологический стартап Editas Medicine начнет клинические испытания технологии направленного редактирования генома человека CRISPR/Cas9 в течение ближайших двух лет, сообщила глава компании Кэтрин Босли.

Editas планирует корректировать ошибки в генах, вызывающие наследственные заболевания человека. Для испытаний специалисты выбрали одну из форм редкого заболевания глаз — амавроза Лебера, при котором происходит отмирание светочувствительных клеток сетчатки вплоть до полной потери зрения, пишет N+1 со ссылкой на MIT Technology Review.

Во-первых, уже известен дефект в определенном гене, вызывающий болезнь, а во-вторых, глаз — достаточно удобный орган для доставки препарата. Терапия будет представлять собой инъекцию в сетчатку раствора вирусов, несущих ДНК, необходимую для производства CRISPR/Cas9 системы в больных клетках. Из гена CEP290 будет удаляться около тысячи нуклеотидов, после чего он должен начать функционировать нормально.

Основу системы CRISPR/Cas9 составляют нуклеаза Cas9, заменяющая поврежденный фрагмент ДНК на нормальный, и направляющая молекула РНК, позволяющая ферменту точно определить место в геноме, куда нужно внести изменения.

С помощью такой системы редактирование «поломанных» генов, становится относительно дешевым и простым, что делает ее перспективным инструментом для медицины. Тем не менее, до сих пор применение CRISPR/Cas9 на человеке еще не тестировалось (за исключением скандального эксперимента китайских ученых на нежизнеспособных эмбрионах).

Разработка и клинические испытания подобной терапии требуют значительных средств. В августе Editas получила 120 миллионов долларов от частных инвесторов, и основной из них - компания Bng0, один из участников которой — Билл Гейтс.